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8月6日，第三届中国淋巴瘤病友大会在上海召开。本届大会特别举办了淋巴瘤中的罕见亚型——蕈样肉芽肿（MF）的专场，来自全国各地的患者、患者家属、临床专家、药物经济研究者、研发企业等相聚一堂，就MF这一罕见肿瘤的患者所需、诊疗前沿和政策保障机制等建言献策，助力实现让MF患者能得到及时有效的治疗，并回归正常生活。

随着“健康中国，一个都不能少”战略目标被提出，罕见肿瘤逐渐步入了大众视野，MF就是其中之一。MF症状主要累及皮肤，如果得不到及时治疗，肿瘤细胞可能侵袭到淋巴结、血液和内脏，进而变得凶险。

中国医学科学院北京协和医院血液内科主任医师张薇教授表示：“随着皮肤外区域，比如淋巴结、外周血出现累及进展速度加快，患者生存时间缩短，我们就需要和时间赛跑，尽快为患者做出精准诊断。一旦患者进入了肿瘤期，就需要多学科医生的协作，及时调整治疗方案，给予患者全身性的治疗。”

临床医生急需更优质的创新治疗“武器”，来帮助MF患者提高完全缓解率，进而延长患者生命。2022年10月，莫格利珠单抗获国家药品监督管理局的正式批准，用于治疗既往接受过系统性治疗的复发或难治性Sézary综合征（SS）或晚期（III/IV）蕈样肉芽肿成人患者。“用上创新药后，患者的病情得到了快速好转，身上的皮肤症状都逐渐消退，这给了我们临床医生极大的治疗信心。作为全球首个获批的CCR4靶向治疗药物，莫格利珠单抗可适用于晚期MF患者，填补了MF未满足的治疗需求，期待其能显著改善患者症状和生活质量。”浙江省肿瘤医院淋巴瘤内科主治医师李聪说。

与此同时，专场活动上罕见肿瘤患者用药保障情况也引发了讨论。随着越来越多的罕见肿瘤创新药逐步进入中国后，如何能提高它们的药物可及性，是需要社会各界共同钻研的必修课。

上海市卫生和健康发展研究中心研究员程文迪表示，需要给予高值创新药品，特别是发病率较低的罕见肿瘤以特殊政策。期待未来在政府有关部门的主导下，医疗机构、企业、公益组织等多方力量等齐心协力，共建罕见病和罕见肿瘤的多层次保障体系，提高每一位罕见肿瘤疾病患者用药的可及性。（经济日报记者 郭静原）